RAPORT: „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian”.

System leczenia hemofilii wymaga zmian. Eksperci: konieczne jest jak najszybsze zapewnienie dostępu do nowoczesnego leczenia

Kompleksowa opieka nad dorosłymi pacjentami oraz pilne zwiększenie dostępu do nowoczesnych, już zarejestrowanych terapii w leczeniu hemofilii to jedne z najważniejszych wyzwań systemowych zawartych w opublikowanym niedawno dokumencie „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian”. Autorzy rekomendacji podkreślają także konieczność personalizacji leczenia, zapewnienia ciągłości terapii pacjentom przechodzącym z opieki pediatrycznej do systemu dla dorosłych oraz wzmocnienia roli wyspecjalizowanych ośrodków. W materiale wskazano także ogromną rolę dialogu pomiędzy kluczowymi interesariuszami systemu ochrony zdrowia.

Zaprezentowane postulaty to część najnowszych rekomendacji, które powstały w wyniku dyskusji zorganizowanej przez Komitet ds. Ochrony Zdrowia Federacji Przedsiębiorców Polskich w lutym 2026 roku. Dokument zawiera diagnozę organizacji systemu leczenia hemofilii i wyznacza kierunki, w których decydenci powinni podążać, aby usprawnić jego funkcjonowanie.

System jest stabilny, ale wymaga zmian

Obecnie w Polsce system opieki nad pacjentami z hemofilią bazuje na dwóch programach – pierwszy
z nich to program polityki zdrowotnej „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028” (NPLCH), drugi to program lekowy B.15 „Zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”.

Jak wskazują eksperci, ten system daje solidne podstawy opieki, ale nie nadąża za postępem medycyny – szczególnie w zakresie dostępu dorosłych pacjentów do innowacyjnych terapii.

– Mamy straszliwe opóźnienie w stosunku do bogatych krajów Europy Zachodniej, Stanów Zjednoczonych czy Japonii – mówił w czasie dyskusji prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii.

Personalizacja leczenia

Praktycy kliniczni zwracają uwagę, że lecząc dorosłych pacjentów, nie mają dziś dostępu do pełnego wachlarza terapii. To ogranicza możliwość dopasowania leczenia do konkretnej osoby. W praktyce wielu chorych nadal musi przyjmować czynnik krzepnięcia dożylnie – nawet 150–180 razy w roku. To duże obciążenie, które wyraźnie pogarsza jakość życia.

– U części chorych to w ogóle nie jest wykonalne. Oni mają z czasem bardzo zniszczone żyły i ten dostęp jest bardzo ograniczony. (…) Bywa, że chory jest kłuty po kilkanaście razy, zanim uda się znaleźć odpowiednią żyłę – tłumaczył prof. dr. hab. n. med. Jacek Treliński z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Jednocześnie nie każdy kwalifikuje się do nowych terapii, a część pacjentów woli leczenie dożylne. Dlatego – jak podkreślają eksperci – lekarz powinien mieć wybór, aby móc wspólnie z pacjentem dobrać terapię do jego potrzeb.

– Chciałbym, żeby decyzja o sposobie leczenia była wynikiem rozmowy lekarza z pacjentem bądź oczywiście z rodzicami, opiekunami prawnymi w przypadku dzieci i wyborem między tak naprawdę kilkoma lekami, bo wtedy możemy wybrać to, co jest najlepsze dla pacjenta – mówił prof. Windyga.

Nowoczesne leczenie to nowe życie

Klinicyści podkreślają, że leczenie hemofilii nie może dziś ograniczać się do zapobiegania krwawieniom. Pacjenci powinni żyć tak długo jak osoby zdrowe i jak najlepiej funkcjonować na co dzień – bez bólu
i ograniczeń. Taką zmianę przynoszą nowoczesne terapie, które w ostatnich latach zmieniły sposób leczenia choroby. Chodzi przede wszystkim o czynniki krzepnięcia o przedłużonym działaniu oraz leczenie podskórne. Jak podkreślają pacjenci, dzięki nim odzyskują komfort życia i mogą funkcjonować prawie jak osoby zdrowe.

– Odkąd jestem w badaniu [klinicznym – przyp. red.], jestem zdrowym człowiekiem. (…) Jestem w stanie zrobić wszystko i nie jest to opłacone żadnym wylewem – opowiadał Wiktor Wadowski, pacjent, który od 2016 r. leczył się podskórnym przeciwciałem monoklonalnym w badaniu klinicznym.

Terapie podskórne działają inaczej niż tradycyjne leczenie – wspierają naturalne mechanizmy krzepnięcia krwi. Lek podaje się rzadziej i w prostszy sposób, dlatego taka profilaktyka jest łatwiejsza w codziennym życiu. Jest też bardziej skuteczna – ogranicza liczbę krwawień, a u części pacjentów niemal całkowicie je eliminuje. Dzięki temu chroni narządy ruchu przed trwałymi uszkodzeniami, które są częstym powikłaniem hemofilii. Eksperci są zgodni, że te terapie zmieniają standard leczenia hemofilii.

Największe wyzwanie: ciągłość leczenia u dorosłych pacjentów

W ostatnich latach poprawiła się sytuacja dzieci z hemofilią A, które mają już dostęp do nowoczesnych terapii w ramach programu lekowego. W przypadku dorosłych pacjentów to leczenie pozostaje ograniczone – wymaga indywidualnych decyzji w szczególnych przypadkach klinicznych, np. przy bardzo utrudnionym dostępie do żył.

Najtrudniejsza jest sytuacja dorosłych chorych z umiarkowaną i ciężką hemofilią A bez inhibitora. Jedna z najważniejszych rekomendacji ekspertów dotyczy rozszerzenia dostępu do nowoczesnych terapii właśnie w tej grupie. Szczególną uwagę zwracają na pacjentów, którzy korzystali z leczenia podskórnego jako dzieci i tracą do niego dostęp po osiągnięciu pełnoletności. Młodzi ludzie wchodzący w dorosłość są pozbawieni terapii, które pozwalały im normalnie żyć. Zdaniem klinicystów, pacjentów i ich rodzin, biorąc pod uwagę skuteczność tych terapii i ich wpływ na jakość życia, jest to jedna z najpilniejszych potrzeb w leczeniu hemofilii w Polsce.

– Jeżeli miałbym wybrać najważniejszy element, który powinniśmy przeforsować jak najszybciej, to jest przechodzenie pacjentów z programu dziecięcego do ośrodków dla dorosłych, żeby mieli kontynuację leczenia – stwierdził prof. Jerzy Windyga.

Konieczne są zmiany organizacyjne

Eksperci podkreślają, że bez uporządkowania rozproszonego systemu leczenia hemofilii trudno będzie poprawić dostęp dla dorosłych pacjentów i wdrażać nowe terapie. Jednym z wyzwań jest pogodzenie nowych możliwości terapeutycznych z ograniczeniami finansowymi systemu.

Ministerstwo Zdrowia w ubiegłym roku zapowiedziało prace nad połączeniem programu lekowego B.15 z Narodowym Programem Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych. W tym celu potrzebna jest dobra współpraca między wszystkimi uczestnikami systemu – resortem, instytucjami odpowiedzialnymi za realizację programu, lekarzami i organizacjami pacjentów. Stały dialog pozwoli lepiej odpowiadać na potrzeby chorych.

Obecni na spotkaniu eksperci, dr Katarzyna Sejbuk-Rozbicka z Uczelni Łazarskiego – współautorka raportu: „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju” oraz dr Michał Seweryn z EconMed Europe- współautor opracowania „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów
z hemofilią wraz z implementacją”, zwrócili uwagę na niewykorzystany potencjał związany z dużą ilością danych gromadzonych przez instytucje publiczne nadzorujące realizacje programu lekowego oraz Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne (NPLH). Dane te powinny stać się elementem analizy skuteczności terapii w oparciu o rzeczywiste dane kliniczne (Real World Data). Jednocześnie pacjenci z hemofilią żyją coraz dłużej, dlatego system ochrony zdrowia powinien być gotowy do świadczenia im skoordynowanej opieki wielospecjalistycznej uwzględniającej różnorodne potrzeby związane z m.in. fizjoterapią, opieką pielęgniarską oraz wsparciem psychologicznych. Niestety w obecnych realiach pacjenci odczuwają brak interdyscyplinarnego modelu opieki nad chorymi z hemofilią. Jednocześnie należy podkreślić, że w ostatnich latach widoczne są działania decydentów zmierzające do poprawy organizacji opieki i stopniowego wdrażania bardziej kompleksowych rozwiązań systemowych w tym obszarze jakim było uruchomienie programu lekowego sprzed kilku lat.

Dr Michał Seweryn podkreślił również wagę danych związanych z całkowitymi kosztami hemofilii
w Polsce – które zgodnie z analizami przeprowadzonymi przez EconMed Europe – znacząco wykraczają poza finansowanie leków i procedur medycznych. Tylko w 2024 roku bezpośrednie koszty związane
z leczeniem hemofilii, a pokrywane przez MZ i NFZ, wyniosły 521 mln zł, podczas gdy bezpośrednie nakłady pacjentów w tym samym czasie pochłonęły 10 mln zł, a społeczne koszty hemofilii oszacowano na 433 mln złotych.

Rekomendacje: kierunek zmian

Dokument „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian” powstał na podstawie wniosków z debaty zorganizowanej przez Federację Przedsiębiorców Polskich. Najważniejsze wyzwania w tym obszarze analizowali lekarze, eksperci systemowi i przedstawiciele organizacji pacjenckich:

• dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii;
• dr. hab. n. med. Jacek Treliński z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi;
• dr Katarzyna Sejbuk z Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego;
• dr Michał Seweryn, prezes EconMed Europe;
• Wiktor Wadowski, pacjent dorosły z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem;
• Anna Pękala-Wojciechowska, mama 18-letniego syna z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem;
• Magdalena Kramska, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia.

Raport zawiera analizę sytuacji pacjentów chorych na hemofilię w Polsce i wskazuje kierunki, w których opieka nad nimi powinna się rozwijać. Zawiera sześć konkretnych rekomendacji zmian organizacyjnych. Dotyczą one dostępu do terapii, lepszego wykorzystania danych, wzmocnienia opieki i stworzenia spójnego modelu leczenia. Eksperci podkreślają, że bez tych zmian system nie będzie
w stanie nadążyć za rozwojem nowych terapii i potrzebami pacjentów.

***

Hemofilia to rzadka choroba genetyczna. Krew pacjenta nie krzepnie prawidłowo – jego organizm nie wytwarza jednego z czynników krzepnięcia. Nawet drobne urazy mogą prowadzić do groźnych krwawień, także wewnętrznych.

Nawracające krwawienia uszkadzają stawy i mogą prowadzić do niepełnosprawności, dlatego choroba wymaga stałego leczenia. Profilaktyka polega na zapobieganiu krwawieniom i jest finansowana ze środków publicznych od 2008 r.

W Polsce na hemofilię choruje ok 8-10 tysięcy osób. Choroba dotyczy głównie mężczyzn i towarzyszy pacjentom przez całe życie.